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医療 【筋ジストロフィー・筋疾患 −最近の進歩】 筋ジストロフィーの根本治療をめざして:治験中や承認段階にある治療 Duchenne型筋ジストロフィーに対するエクソン51および53スキップ薬開発の現状 The status of exon 51− and 53−skipping as a therapeutic approach for Duchenne muscular dystrophy
所属
:
国立精神・神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部
出版社
:
ファイルページ数
:
6ページ
ファイル容量
:
1.7MB
ダウンロード期間
:
365日
税込価格:1,080円 獲得ポイント:30pt (3%)
内容紹介:
 Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)は,DMD遺伝子の変異が原因で生じる難治性の遺伝性筋疾患である.1987年にポジショナルクローニングによりDMD遺伝子が同定されたことを契機に,アンチセンス核酸を用いてDMDの分子病態に直接介入する“エクソンスキップ”治療の開発が試みられている.現在までに,2'O−メチルとモルフォリノアンチセンス核酸を用いたエクソン51スキップ薬の開発が欧米で先行したが,主として前者は尿細管障害などの安全性の懸念から,後者は不十分な治療用量設定のために,十分な治療効果を示すことができず,新薬承認には至っていない.一方,著者らの研究グループは同疾患のマウスおよびイヌモデルを対象に,エクソンスキップの基盤的研究を実施し,モルフォリノ核酸の用量依存的な効果と高い安全性を実証してきた.こうした成果を受けて,DMD治療薬NS−065/NCNP−01(エクソン53スキップ薬)は厚生労働省の先駆け審査指定制度の対象に初指定され,現在,国内第I/II相試験およびアメリカ第II相試験が同時進行中である.本稿ではアンチセンス核酸を用いたエクソン51スキップとエクソン53スキップ治療について,最近の進歩と海外における開発状況を中心に述べたい.
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